Polska może liczyć się w biotechnologii

Philip Tagari, wiceprezes ds. badań w Amgen Inc.

Brian D. Bradbury, dyrektor Data & Analytic Center (DAC) w Centrum Badań Obserwacyjnych (CfOR) w Amgen

Philip Tagari: Koncentrujemy się na sześciu obszarach terapeutycznych: onkologii i hematologii, chorobach sercowo-naczyniowych, chorobach zapalnych oraz chorobach kości, nefrologii, i chorobach neurologicznych. Podejmujemy decyzje o inwestycji w określone obszary terapeutyczne, biorąc pod uwagę zagrożenie danymi chorobami, niezaspokojone potrzeby medyczne oraz wielkość populacji chorych. Mocno inwestujemy np. w badania nad chorobą Alzheimera oraz nieuzależniającymi środkami przeciwbólowymi, nad chorobami układu krążenia i nowotworami hematologicznymi oraz litymi: raku płuc, raku jelita czy raku trzustki.

Amgen jest globalnym liderem biotechnologicznym. Jeszcze niedawno mówiło się o biotechnologii 1.0, a teraz używa się terminu biotechnologia 2.0. Czym ona jest?

PT: Biotechnologia 1.0 dała możliwość modyfikowania DNA oraz zdolność do wykorzystania DNA w celu wytworzenia specyficznych białek. Biotechnologia 2.0 ma te same podstawy, ale dochodzi zdolność wykorzystania komórek w terapiach medycznych, tworzymy bardzo skomplikowane struktury białkowe i leki celowane, przy wykorzystaniu ogromnych ilości danych – w tym danych genetycznych.

Co pozwoliło na tak intensywny rozwój biotechnologii, szczególnie w USA?

PT: W przypadku biotechnologii 1.0 były to: inwestycje w uniwersytety, które podejmowały pracę nad modyfikowaniem DNA i inwestycje kapitałowe w start-upy. Dzięki temu rozpoczął się proces wykorzystywania zdolności modyfikowania DNA do tworzenia nowych terapii medycznych. W biotechnologii 2.0 nadal obserwujemy inwestycje w badania uniwersyteckie oraz inwestycje kapitałowe podobne do tych z przeszłości, ale są też dodatkowe środki, które pochodzą od agend rządowych i koncentrują się na genetyce, biotechnologii czy budowaniu innowacyjnych inkubatorów, nowe inwestycje od organizacji non-profit, a także dojrzałych firm biotechnologicznych, takich jak Amgen, które chcą uczestniczyć w poszukiwaniu nowych sposobów innowacyjnego rozwoju na globalnym rynku.

Czy sądzi pan, że obecne rozwiązania stosowane na rynku amerykańskim mogą być wykorzystywane w Polsce? Czy Polska może wyróżnić się w tym konkurencyjnym świecie biotechnologii?

PT: Wiele aspektów biotechnologii 2.0, które powstały w Stanach Zjednoczonych, jest replikowanych w innych miejscach na świecie. Należą do nich np. inwestowanie w edukację w zakresie biotechnologii czy w inkubatory. Sposób, w jaki Polska może się wyróżnić, to postawienie na obszary, w których już jest silna. Biorąc pod uwagę wysoki poziom matematyki i statystyki na uniwersytetach w Polsce, mogą to być aspekty biotechnologii dotyczące gromadzenia i analizy danych, natomiast silne zaplecze analityczne w dziedzinie chemii pozwalałoby skupić się na technologiach, które charakteryzują kolejną generację wysoce złożonych leków, takich jak np. terapie komórkowe, genetyczne czy też tzw. szczepionki na raka.

Coraz częściej mówimy o ukierunkowanych terapiach. Czy wierzy pan w medycynę personalizowaną? Czy dążymy do leków opracowywanych na potrzeby indywidualnych pacjentów?

PT: Myślę, że medycyna przyszłości może być połączeniem po pierwsze wysoce personalizowanych leków, po drugie leków, które będą nakierowane na genetycznie zdefiniowane segmenty populacji pacjentów oraz po trzecie – takich samych terapii dla bardzo dużych populacji w przypadkach takich jak choroba Alzheimera czy choroby serca.

Rozwój biotechnologii spowodował wzrost zapotrzebowania na rozwiązania oferujące efektywne narzędzia analityczne. Co oznacza coraz powszechniej używany w medycynie termin big data?

Brian D. Bradbury: Na całym świecie przez systemy informatyczne w ochronie zdrowia zbierane są miliony danych – z urządzeń typu wearables, rejestrów chorób czy pacjentów. W medycynie stosujemy termin Real World Data. Dzięki nim powstaje znacznie bogatszy obraz chorób czy stosowanych leków. Dane te są wykorzystywane w cyklu opracowywania nowych leków, podejmowaniu decyzji o dopuszczeniu leku na rynek, w celu lepszego zrozumienia choroby, pacjentów, klinicznych i ekonomicznych konsekwencji chorób.

Te dane pochodzą z różnych źródeł, ale nadal podstawowym są rejestry kliniczne. Jaka jest ich rola, jakie informacje możemy z nich uzyskać?

BDB: Dane kliniczne w rejestrach służą jako źródło informacji i wspierają proces podejmowania właściwych decyzji terapeutycznych. Rejestr kliniczny trudnych chorób jest czasami jedynym źródłem informacji dla systemu ochrony zdrowia i pozwala zrozumieć, czy i jak dana choroba postępuje. To znaczący element w rozumieniu choroby oraz leku, który zostaje wprowadzony na rynek, bardzo pomocny dla organów podejmujących decyzje o refundacji leku.

Jaka jest pana opinia na temat partnerstwa publiczno-prywatnego? Zajmuje pan wysoką pozycję w prywatnej firmie i jednocześnie przynależy do świata akademickiego.

BDB: Uważam, że biotechnologia 2.0 jest przykładem skutecznego partnerstwa prywatno-publicznego w wielu obszarach – tworzenia systemów edukacyjnych, budowania platformy współpracy środowiska, w którym można opracowywać i dostarczać leki. Amgen współpracuje w zakresie szeroko pojętego terminu badania i rozwój ze środowiskiem akademickim, a także wieloma agendami rządowymi. Jednym z przykładów takiej współpracy są badania związane z opracowywaniem nowych leków czy też badania nakierowane na zrozumienie pacjentów i rezultatów danych terapii. Zdajemy sobie sprawę, że praca najlepszych naukowców i ekspertów może przynieść fenomenalne rezultaty, dlatego też stale pracujemy wspólnie ze wszystkimi interesariuszami rynku, mając na celu służenie pacjentom.

ANK