Terapie w hematoonkologii: możliwości i systemowa rzeczywistość
Rewolucja w leczeniu nowotworów krwi staje się faktem dzięki innowacyjnym terapiom, takim jak nowe schematy z belantamabem mafodytyny, CAR-T czy przeciwciała bispecyficzne. Nadal istnieją jednak bariery finansowe, organizacyjne i niedostatki w diagnostyce.
W Polsce ok. 2 tys. osób rocznie słyszy diagnozę szpiczaka. Pojawiają się jednak nowe terapie, dzięki którym pacjenci żyją coraz dłużej.
– Środowisko medyczne pozytywnie ocenia ostatnie decyzje Ministerstwa Zdrowia – powiedział prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, podczas debaty „Teraźniejszość i przyszłość terapii zaawansowanych w hematoonkologii” odbywającej się w ramach XI Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (HCC).
Przywołał on najnowszą analizę leczenia szpiczaka plazmocytowego, opartą na danych Narodowego Funduszu Zdrowia, porównującą obecną sytuację z tą z roku 2015. Wtedy to weszły pierwsze leki, co otworzyło drogę do nowoczesnego leczenia.
– Ostatnie decyzje refundacyjne poprawiły nie tylko czas do następnego leczenia, lecz także czas całkowitego przeżycia, i to dla obu grup pacjentów – zaznacza ekspert.
Szczególną korzyść odnotowano w grupie chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia szpiku (ok. 70 proc. pacjentów). Jak wskazał profesor, po 2015 r. mediana przeżycia w tej grupie wynosiła niespełna dwa lata. Dziś te wyniki zbliżają się do osiągnięć obserwowanych u pacjentów kwalifikujących się do transplantacji i dorównują standardom Europy Zachodniej.
Dominik Romiński, prezes stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, mówi o realnym przełomie w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Do praktyki klinicznej wchodzą kolejne nowoczesne terapie.
– Szczególnie ważne jest to, że nowe opcje zaczynają być dostępne coraz wcześniej, już na etapie pierwszych nawrotów choroby. To ma ogromne znaczenie, ponieważ właśnie wtedy można jeszcze najwięcej zyskać, jeśli chodzi o długość odpowiedzi na leczenie, kontrolę choroby i jakość życia pacjentów – dodaje.
Zasypanie luki
Profesor Krzysztof Giannopoulos zwraca więc uwagę na pilne potrzeby w zakresie leczenia szpiczaka, z nowymi terapiami dla przewlekłej białaczki limfocytowej (połączenie akalabrutynibu z wenetoklaksem) oraz nowymi opcjami dla szpiczaka (belantamab mafodotyny, CAR-T) na czele. Co kluczowe, nowoczesne leczenie zmierza w kierunku terapii w pełni doustnych, które pozwolą przenieść ciężar leczenia do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. To oznacza również wymierne skutki ekonomiczne.
Jeśli chodzi o belantamab mafodotyny, zyskał on już rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji do objęcia go refundacją. Eksperci zwrócili uwagę, że badania pokazują dwu- lub trzykrotne przedłużenie czasu wolnego od progresji, dwukrotne wydłużenie całkowitego przeżycia.
Dominik Romiński wskazał, że terapie o tak imponującej medianie wydłużenia czasu wolnego od progresji są idealną odpowiedzią na potrzeby chorych. Dodał, że środowisko z wielką nadzieją obserwuje kolejkę refundacyjną, w której znajduje się ten konkretny schemat. Nadal jednak, podobnie jak terapia CAR-T, pozostaje on istotnym brakującym elementem strategii terapeutycznej.
Mateusz Oczkowski, dyrektor departamentu polityki lekowej i farmacji Ministerstwa Zdrowia, potwierdził doniesienia o procedowaniu tych opcji, wskazując, że terapia CAR-T w zakresie szpiczaka znajduje się w fazie negocjacyjnej z Komisją Ekonomiczną, więc „wszystko jest nadal w grze”. Przypomniał, że w obliczu tak kosztownych leków ministerstwo weryfikuje ich opłacalność, starając się wypracować mechanizmy dzielenia ryzyka w sytuacji ewentualnej progresji nowotworu.
– To terapie, które wiążą duże nadzieje w przypadku nawrotowego szpiczaka. Zwłaszcza belantamab mafodotyny jest niezwykle ważny, ponieważ poszerza możliwości leczenia w grupie chorych, którzy potrzebują skutecznej terapii po nawrocie, ale nie zawsze mogą skorzystać z leczenia komórkowego. Terapia oparta na belantamabie mafodotyny daje szansę na zastosowanie leczenia ukierunkowanego na BCMA w sposób bardziej dostępny organizacyjnie i możliwy do wdrożenia u większej liczby pacjentów. To szczególnie istotne dla chorych, którzy nie kwalifikują się do terapii CAR-T, nie mogą czekać na jej przygotowanie albo wymagają szybkiego wdrożenia kolejnej skutecznej opcji – tłumaczy Dominik Romiński i dodaje, że z perspektywy pacjenta i społeczeństwa bardzo ważne jest, że belantamab mafodotyny nie jest dziś postrzegany jako terapia rezerwowa bez większego znaczenia, ale jako pełnoprawny, bardzo obiecujący kierunek rozwoju leczenia. Daje nadzieję na dłuższą kontrolę choroby, opóźnienie progresji i wydłużenie czasu do kolejnych nawrotów. Dla wielu pacjentów może to oznaczać nie tylko dłuższe życie, lecz także lepsze funkcjonowanie z mniejszym obciążeniem objawami choroby i mniejszą presją kolejnych zmian terapii.
– Jednocześnie trzeba uczciwie powiedzieć, że nowoczesne leczenie to nie tylko kwestia rejestracji leku czy pozytywnych wyników badań klinicznych. Potrzebne są także zmiany systemowe w dostępie do terapii. Dotyczy to szczególnie sytuacji po wznowie, zwłaszcza w drugiej linii leczenia, gdzie wciąż istnieje ryzyko luki terapeutycznej. Pacjenci po pierwszym nawrocie nie powinni trafiać do obszaru ograniczonego dostępu do nowoczesnych metod tylko dlatego, że system nie nadąża za aktualną wiedzą medyczną. Na tym etapie decyzje terapeutyczne mają ogromny wpływ na dalszy przebieg choroby – zauważa Dominik Romiński, podkreślając, że dostęp do skutecznego leczenia powinien być ciągły i logiczny. Pacjent nie może słyszeć, że nowoczesna terapia nadal nie jest dostępna w odpowiednim momencie choroby. Jak ocenia, widać wyraźnie, że leczenie szpiczaka plazmocytowego staje się coraz bardziej precyzyjne, zindywidualizowane i skuteczniejsze. Terapie CAR-T są symbolem największego technologicznego postępu, natomiast belantamab mafodotyny może odegrać bardzo ważną rolę w codziennej praktyce, ponieważ odpowiada na konkretną potrzebę kliniczną dużej grupy chorych po nawrocie.
Uzupełniające się elementy
O tym, dlaczego warto o CAR-T walczyć, mówił podczas debaty prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach, opisując mechanizm polegający na identyfikacji antygenu BCMA.
– Pojedyncza infuzja CAR-T cells jest w stanie doprowadzić do prawie 100 proc. odpowiedzi. W tym dwie trzecie to tzw. restrykcyjne całkowite remisje – stwierdził.
Praktyczne i wymierne sukcesy CAR-T w leczeniu szpiczaka przywołał również dr Wojciech Legieć z Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, który w swoim ośrodku prowadził tę terapię u 16 chorych.
Dlatego z punktu widzenia pacjentów, zdaniem ekspertów, oba te kierunki są bardzo ważne. Nie powinny być traktowane jako konkurencyjne, ale jako wzajemnie uzupełniające się elementy nowoczesnego leczenia.
Jak z kolei zauważył Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych, CAR-T błędnie traktuje się i rozlicza jako zwykłą terapię lekową podawaną we wlewie.
Eksperci podkreślali, że szpitale muszą tworzyć potężną infrastrukturę, sieć konsultantów i pokrywać gigantyczne koszty leczenia powikłań, do których nikt nie dopłaca. Apelowano o stworzenie odrębnego świadczenia kompleksowego, analogicznie jak w przypadku przeszczepień.
Na te postulaty odpowiedział Mateusz Oczkowski. Przypomniał, że państwo wydało na technologię CAR-T ok. pół miliarda złotych dla niespełna 500 pacjentów. Wspomniał przy tym o nowości – od 1 kwietnia wchodzą m.in. blinatumomab, glofitamab oraz terapia CAR-T Breyanzi w chłoniakach. Stwierdził, że resort nie będzie pokrywał wszystkich ukrytych kosztów leczenia powikłań. Firmy farmaceutyczne powinny brać na siebie ciężar finansowy lub obniżać ceny w ramach instrumentów dzielenia ryzyka (RSS).
Potrzeby w systemie diagnostycznym
Nawet najlepsze terapie nie zadziałają bez odpowiedniej kwalifikacji pacjenta. Profesor Agnieszka Wierzbowska, kierowniczka Oddziału Hematologii i Transplantologii i Chorób Wewnętrznych, Kliniki Hematologii Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. Mikołaja Kopernika w Łodzi, wskazała na luki w systemie diagnostycznym. W hematoonkologii oznaczanie immunofenotypu i badania genetyczne (FISH, NGS) to dziś absolutna podstawa do oceny grupy ryzyka i monitorowania mierzalnej choroby resztkowej (MRD).
Niestety kompleksowa diagnostyka immunofenotypowa i monitorowanie MRD nie są w Polsce dla dorosłych finansowane. Profesor Wierzbowska wskazała też, że system wymaga od lekarzy wykonania zaawansowanych badań, by włączyć celowaną terapię, ale nikt nie płaci za nie, przerzucając koszty na szpitale. Ponadto brakuje certyfikowanych, poddanych krajowej kontroli laboratoriów.
O konieczności ewolucji w podejściu do innowacji mówiła również Joanna Parkitna, dyrektorka Wydziału Oceny Technologii Medycznych AOTMiT. Zwróciła uwagę, że innowacyjne terapie wiążą się z dużą niepewnością danych. Agencja stara się aktualizować wytyczne, uwzględniając modelowanie, sztuczną inteligencję oraz zarządzanie ryzykiem. Zapowiedziała też współpracę z NFZ i Centrum e-Zdrowia nad urealnieniem i usprawnieniem zbierania danych w rejestrach SMPT, co ma zdjąć biurokratyczny ciężar z lekarzy.
Dziennik Gazeta Prawna jest patronem medialnym HCC
Organizator
Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu za zgodą wydawcy INFOR PL S.A. Kup licencję.
Wpisz adres e-mail wybranej osoby, a my wyślemy jej bezpłatny dostęp do tego artykułu