Zniknie lek do leczenia dzieci z zespołem Huntera

Lekarstwo niezbędne w terapii mukopolisacharydozy typu II Elaprase może zniknąć z listy leków refundowanych. Taką decyzję podjęła wczoraj Rada Przejrzystości działająca przy Agencji Oceny Technologii Medycznych. O problemie z leczeniem rzadkich chorób piszemy w DGP i Dzienniku.pl od kilku dni. Przeciwko skreślaniu Elaprase z listy opowiedziało się pięciu członków rady. Jedenastu uznało jednak, że koszty leczenia (800-900 tys. zł rocznie na pacjenta) i wątpliwa skuteczność terapii są wystarczającym powodem, by wstrzymać finansowanie leku. Rada wskazała jednak na "konieczność zabezpieczenia praw nabytych dotychczas leczonych pacjentów". Teraz to minister zdrowia będzie musiał zdecydować, jak ma wyglądać dalsze leczenie dzieci z zespołem Huntera. Przyczyną mukopolisacharydozy typu II jest błąd genetyczny, w wyniku którego organizm nie produkuje jednego z enzymów. Jego brak powoduje rozliczne uszkodzenia układu nerwowego, organów wewnętrznych, zwyrodnienie kości, pogrubienie skóry, czego objawem jest zmiana rysów twarzy. W całym kraju chorych jest około 20 osób.

Sylwia Czubkowska

sylwia.czubkowska@infor.pl