Leki sieroce można rejestrować bez badań

Producent leku powinien do wniosku o pozwolenie na wprowadzenie go do obrotu dołączyć wyniki badań klinicznych. W wyjątkowych jednak przypadkach, gdy chodzi o preparaty przeznaczone do leczenia rzadkich chorób, może być stosowana procedura uproszczona. Sąd Unii Europejskiej uznał więc, że używanie przez wiele lat preparatu do leczenia w szpitalach pozwala go zarejestrować. Dlatego stwierdził nieważność decyzji Komisji Europejskiej odmawiającej pozwolenia na dopuszczenie do obrotu orphacolu przeznaczonego do leczenia ciężkich schorzeń wątroby.