Leczenie nie może być tylko problemem pacjenta

Dość często po wykupieniu leku w aptece pacjenci nie są pewni, czy mogą go zażyć, ponieważ ma inne wskazania lub skierowany jest do innej grupy wiekowej.

Problem dotyczy zwłaszcza leków dla dzieci oraz kobiet w ciąży, gdzie brak leków przebadanych pod kątem tych specyficznych grup.

Jednak stosowanie leków poza wskazaniami i charakterystyką produktu leczniczego (off label) coraz częściej uzasadniane jest niższą ceną. Niektóre koncerny farmaceutyczne nie chcą bowiem wydawać pieniędzy na dodatkowe badania leków, gdy nie są pewne ich skuteczności i bezpieczeństwa, więc decyzję za nie podejmują lekarze.

Z powodu oszczędności częstsze stosowanie leków off label, nawet gdy jest skuteczny i bezpieczny odpowiednik, chcą usankcjonować też niektóre państwa.

W Polsce resort zdrowia zlecił Agencji Oceny Technologii Medycznych wykonanie ekspertyz przynajmniej kilku leków.

W Wielkiej Brytanii tamtejsza izba lekarska - General Medical Council (GMC) - rozpętała burzę, kierując do konsultacji projekt dający lekarzowi wolną rękę w stosowaniu tańszych, choć nie w pełni przebadanych leków. W ubiegłym tygodniu Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI), czyli reprezantanci krajowej branży farmaceutycznej, ogłosili, że uderzy to w bezpieczeństwo pacjentów.

Dlatego postanowiliśmy porozmawiać z ekspertami i spytać, kiedy ich zdaniem stosowanie leków off label jest dopuszczalne, a kiedy nie. Pacjentom generalnie zależy na bezpieczeństwie, jednak gdy inne leki nie skutkują lub po prostu są niedostępne finansowo, są gotowi podjąć ryzyko. Zwłaszcza w onkologii. Kłopot w tym, by korzyści były większe niż ryzyko.

W przypadku off label nie posiadamy takich danych, a koncern umywa ręce od działań niepożądanych i poważnych zdarzeń medycznych, ponieważ nie zaleca swojego leku na dane schorzenie. Całą odpowiedzialność zgodnie z polskim prawem bierze na siebie lekarz. Skutki jego decyzji mogą zaważyć na stanie zdrowia, a nawet życiu pacjenta. Dlatego właśnie wprowadzono obowiązek badania i rejestracji leków zabezpieczający pacjenta, ale i lekarza przed odpowiedzialnością.

Głośnym przykładem zagrożeń wynikających z off label było stosowanie leku vioxx (rofekoksyb), głównie w USA. Zarejestrowano go do leczenia ostrego, doraźnego bólu, ale ponieważ przynosił dobre efekty w leczeniu bólu przewlekłego związanego np. z reumatoidalnym zapaleniem stawów, lekarze często przepisywali go chorym przewlekle. A firma, mimo braku takich wskazań w rejestracji, reklamowała lek jako dobry dla chorych z reumatyzmem. Sprawa skończyła się lawiną pozwów, bo lek spowodował blisko 3,5 tys. potwierdzonych zgonów.

Z drugiej jednak strony lekarz ma leczyć skutecznie - i tak jak w wielu przypadkach stosowanie leku off label to błąd w sztuce, w innych podjęcie tego ryzyka to wręcz obowiązek.

Zwolennicy stosowania leków off label podkreślają, że dzięki odwadze lekarzy udaje się uratować część pacjentów, którym inne leki nie pomogły. Dokonuje się też postęp medycyny. Na dodatek czasem udaje się wynegocjować z koncernami niższe ceny leków przebadanych, gdy wiedzą, że mogą stracić monopol.

Przy każdym zastosowaniu leku off label lekarz powinien rozważyć, czy korzyści będą większe od strat i ryzyka poważnych powikłań. Na dodatek zdaniem prawników powinien poinformować pacjenta o konsekwencjach i uzyskać jego pisemną zgodę.

Uważa się, że stosowanie leków poza wskazaniami jest najbardziej do przyjęcia w onkologii - gdy brak innych możliwości, eksperyment medyczny może być ostatnią deską ratunku.

W przypadku leczenia bardziej błahych schorzeń pacjent często zostaje pozostawiony sam sobie - bo gdy dziecko dostaje preparat, w którym w ulotce są jasne stwierdzenia, że nie wolno go podawać osobom poniżej 12. roku życia, a dziecko ma lat np. 5 lat, rodzic często sam podejmuje decyzję lub szuka podpowiedzi na forach internetowych. Eksperci przyznają, że podanie zwykłej aspiryny, polopiryny czy leków przeciwkaszlowych dzieciom może bowiem przynieść więcej strat niż korzyści.

Aleksandra Kurowska

aleksandra.kurowska@infor.pl

Leki, co do zasady, powinny być stosowane w pełni zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego. Prawo przewiduje jednak odstępstwa od tej zasady i dopuszcza stosowanie leków off label, czyli poza wskazaniami terapeutycznymi, w ramach badań klinicznych i eksperymentu medycznego.

Nowa ustawa refundacyjna przewiduje, że leki stosowane off label po zakończeniu badań klinicznych naukowych i pozyskaniu pozytywnej rekomendacji przez Agencję Oceny Technologii Medycznych będą mogły być obejmowane refundacją ze środków publicznych. Jednocześnie Ministerstwo Zdrowia wraz z ekspertami z różnych dziedzin medycyny poszukują nowych rozwiązań, które umożliwiłyby finansowanie świadczeń w ramach terapii niestandardowych.

Obecnie obowiązujące przepisy przewidują następujące formy prawne stosowania produktów leczniczych u ludzi:

1. stosowanie leków zarejestrowanych, zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego,

2. stosowanie leków niezarejestrowanych, ale dopuszczonych do obrotu w ramach: indywidualnego importu docelowego i czasowego dopuszczenia do obrotu niezarejestrowanych leków w sytuacjach wyjątkowych,

3. stosowanie leków niedopuszczonych do obrotu w ramach badań klinicznych; uregulowania prawne tej formy postępowania znajdują się w ustawie - Prawo Farmaceutyczne,

4. stosowanie leków niedopuszczonych do obrotu w ramach eksperymentu medycznego (niebędącego badaniem klinicznym); uregulowania prawne tej formy postępowania znajdują się w ustawie o zawodach lekarza i lekarza dentysty.

Piotr Olechno | rzecznik prasowy Ministerstwa Zdrowia

W zakresie finansowania leczenia lekami poza wskazaniami rejestracyjnymi nie ma jednolitej polityki NFZ. Jest to spowodowane złożonością zagadnienia. Właściwie każdy przypadek powinien być rozpatrywany indywidualnie. Są różne przyczyny, dla których dany lek w danym wskazaniu może nie mieć rejestracji. Brak rejestracji może być spowodowany np. ograniczeniami prawa patentowego, a nie brakiem odpowiednich badań potwierdzających skuteczność czy bezpieczeństwo. Większość chemioterapeutyków mających rejestrację dla dorosłych pacjentów - czasem dotyczy to substancji obecnych na rynku od kilku lat, wchodzących w skład uznanych schematów leczenia onkologicznego - nie ma wskazań rejestracyjnych u dzieci, choćby ze względu na sam sposób prowadzenia badań. Gdybyśmy wprowadzili sztywne zasady ograniczenia stosowania tylko do wskazań rejestracyjnych, mogłoby się okazać, że nie mamy czym leczyć dzieci. W innych przypadkach podmiotom odpowiedzialnym nie opłaca się przeprowadzić właściwego postępowania rejestracyjnego. Zbyt mały jest spodziewany zysk w stosunku do ponoszonych kosztów, co nie zmienia faktu, że dana substancja wchodzi w skład złotego standardu postępowania w danym schorzeniu.

@RY1@i02/2011/113/i02.2011.113.050.0001.001.jpg@RY2@

Fot. Norbert Tyszka/NFZ

Barbara Wójcik-Klikiewicz | dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami NFZ

Naczelna Rada Lekarska nie podejmowała stanowiska w sprawie stosowania leków poza zarejestrowanymi wskazaniami, ponieważ takie stosowanie leków jest normalną i codzienną praktyką większości lekarzy, niezbędną dla dobra pacjenta. Przy dopuszczeniu do obrotu w Charakterystyce Produktu Leczniczego wymienia się wskazania, w których stosowanie leku jest bardzo dobrze przebadane. Lekarze stosują leki zgodnie ze współczesną wiedzą medyczną - przepisywane zarówno zgodnie ze wskazaniami wymienionymi w ChPL, jak i poza nimi. W pierwszym przypadku jest więcej informacji na temat działania leku, w drugim wiedza wynika z publikacji naukowych lub ze znajomości mechanizmów działania leku. Podejmując decyzję, lekarz kieruje się dobrem leczonego pacjenta. Stosowanie leku poza zarejestrowanymi wskazaniami wiąże się z większą niepewnością co do efektów leczenia, ale ocenianie spodziewanych korzyści dla pacjenta na podstawie wielu dostępnych informacji to istota praktyki lekarskiej. W typowych sytuacjach w stosowaniu leków bardzo pomocne są poradniki terapeutyczne. Dlatego Naczelna Izba Lekarska rozpoczęła prace nad przewodnikiem farmakoterapii, który będzie łatwo dostępną pomocą dla każdego lekarza i lekarza dentysty.

@RY1@i02/2011/113/i02.2011.113.050.0001.002.jpg@RY2@

Romuald Krajewski | wiceprezes Naczelnej Rady Lekarskiej