Cuda medycyny

W 2024 r. będzie głośno o nowych lekach stosowanych w terapii dwóch chorób krwi o podłożu genetycznym – anemii sierpowatej i talasemii beta. Wśród nich na szczególną uwagę zasługuje pierwsza na świecie terapia genowa oparta na metodzie CRISPR, której historyczny debiut miał miejsce pod koniec 2023 r. Jest to metoda edycji genów, w której do modyfikacji DNA wykorzystuje się tzw. nożyce molekularne. Pozwala ona na bardziej precyzyjne manipulacje genetyczne niż oparta na starszej technologii terapia genowa, w której prawidłowy gen jest wprowadzany do komórki za pomocą wektora wirusowego. Edycja genów zaskakująco szybko przechodzi przez poszczególne fazy rozwoju leków – znacznie szybciej niż wolno rozwijające się i trudne w opracowaniu terapie genowe.

Stworzona przez firmy Crispr Therapeutics i Vertex terapia edycji genów exa-cel może zostać zatwierdzona w leczeniu anemii sierpowatej przed lekiem firmy Bluebird Bio opartym na terapii genowej lovo-cel. W obu terapiach pierwszym krokiem jest pobranie komórek macierzystych z organizmu pacjenta. Następnie komórki te poddaje się edycji (exa-cel) lub wprowadza się do nich wektor wirusowy („lovo-cel”), po czym wszczepia się je z powrotem do organizmu pacjenta, gdzie dokonują naprawy błędów genetycznych. Efekt leczenia ma się utrzymywać do końca życia pacjenta.