Żadne dziecko nie powinno umrzeć z powodu raka

Niektóre choroby nowotworowe występują tylko u dzieci – to nerwiak płodowy (neuroblastoma) i nerczak płodowy (nefroblastoma), inne częściej u dzieci, niż u dorosłych np. ostra białaczka limfoblastyczna. Inne praktycznie nie występują u najmłodszych, np. szpiczak plazmocytowy lub przewlekła białaczka limfatyczna. Medycyna skutecznie radzi sobie dziś z leczeniem – średnio skuteczność terapii jest szacowana na ok. 80 proc. Jedna na 600 osób w wieku 20–40 lat jest osobą wyleczoną z nowotworu dziecięcego. Duże sukcesy onkologia dziecięca uzyskuje dziś np. w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej, która jeszcze niedawno uznawana była za śmiertelną chorobę, tylko nieliczni pacjenci przeżywali.

Jednak w przypadku niektórych rodzajów nowotworów, np. w nerwiaku płodowym, guzach mózgu, białaczce mieloblastycznej, wyniki leczenia są dużo gorsze. Źle się też leczą nowotwory typowe dla wieku dorosłego (np. raki, czyli nowotwory pochodzenia nabłonkowego). Dlatego choroby nowotworowe wciąż są drugą – po wypadkach – przyczyną zgonów w populacji pediatrycznej.

Jednak, generalnie, nowotwory u dzieci z reguły dobrze poddają się leczeniu, gdyż najmłodsi pacjenci dużo lepiej znoszą intensywną chemioterapię niż dorośli. Dlaczego? Zawdzięczają to młodemu organizmowi, który się szybciej regeneruje, a także szybkiemu metabolizmowi, dzięki czemu lepiej są przygotowane do zwalczania toksyczności leczenia. Jeśli by podać dorosłemu i dziecku tę samą (w przeliczeniu na kilogram masy ciała) dawkę specyfiku, ono zniesie to dużo lepiej.

Chemioterapia wciąż jest podstawową metodą leczenia większości tych chorób, choć dziś używa się różnych substancji, w różnych konfiguracjach i dawkach (chemioterapia wielolekowa). W zależności od potrzeb prowadzi się terapię skojarzoną – do chemii dochodzi radioterapia, leczenie chirurgiczne, terapia komórkowa (w tym przeszczepianie komórek krwiotwórczych, czyli „szpiku”) i immunoterapia. Postęp w onkologii dziecięcej jest ogromy. Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, zauważa, że jeśli jeszcze na początku lat 70. XX w. śmiertelność była niemal stuprocentowa, to już na przełomie lat 80. i 90. sukcesy terapeutyczne odnotowywano u 50–60 proc. pacjentów, a obecnie wyleczalność przekracza w krajach zachodnich 80 proc. I z każdym rokiem wzrost tej wartości jest coraz trudniejszy. I droższy, gdyż dotyczy pacjentów najcięższych do uratowania, ze wznawiającymi się, opornymi na leczenie nowotworami. Natomiast oczekiwania są ogromne. I trudno się dziwić.

Długa lista problemów

Sukcesem, zdaniem prof. Styczyńskiego, jest to, że system onkologii dziecięcej jest dobrze zorganizowany, mamy świetnych fachowców, którzy ściśle współpracują z grupami międzynarodowymi, korzystają z ich rozwiązań – a to sprawia, że nasze dzieci są leczone według tych samych procedur, jak za granicą. To niewątpliwie plus. Minus – postęp, zmiany wymagają pieniędzy, więc wzrastają koszty zarówno leczenia, jak i diagnostyki oraz badań. Co sprawia, że czasem trzeba długo czekać, zanim jakiś program lekowy wejdzie do refundacji. – Na przykład na wprowadzenie programu dla nerwiaka zarodkowego, czyli neuroblastomy, czekaliśmy pięć lat – mówi. Tyle samo czasu trwało wpisanie na listę leków refundowanych blinatumomabu, leku na białaczkę. Ale też jeden cykl leczenia tym specyfikiem to koszt rzędu 150–200 tys. zł.

Niedofinansowana jest też diagnostyka. Coś, co było nowatorskie 10 lat temu, dziś jest na świecie standardem, choć niekoniecznie u nas – jak chociażby badania molekularne. W białaczkach występuje 15–20 genów, lekarze chcieliby wiedzieć, które z nich są nieprawidłowe u danego pacjenta, aby móc wybrać optymalną terapię. Dobrze także jest monitorować przebieg leczenia, sprawdzać, czy „złe” białko znika, czy nie. No i jest jeszcze coś takiego, jak minimalna choroba resztkowa, kiedy nowotworu już niby nie ma, a on się tylko przyczaił i grozi wznową – to także można sprawdzić tylko na poziomie molekularnym. W różnych ośrodkach w kraju można by takie badania robić, ale brak na nie pieniędzy, więc robi się tylko to, co najpilniejsze, w najczęściej występujących nowotworach. Pacjenci z rzadszymi mają problem, choć np. badania dotyczące nerwiaka zarodkowego jest gotów robić zespół prof. Walentyny Balwierz z Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej UJ, związani z guzami mózgu specjaliści z Centrum Zdrowia Dziecka, ale że środków brakuje, więc badań robi się mało.

Problem jest także z protonoterapią. W naszym kraju obecnie działa jeden ośrodek – Centrum Cyklotronowe w Bronowicach, który zajmuje się przede wszystkim leczeniem zmian zlokalizowanych w gałce ocznej. Przydałoby się więcej takich centrów dla pacjentów pediatrycznych, zlokalizowanych w pobliżu szpitali, żeby nie trzeba było ich wozić, angażując na wiele godzin duże zespoły medyczne i karetki – co sprawia, że koszty przewożenia są większe, niż koszt protonerapii. To metoda bardziej precyzyjna i bezpieczniejsza, niż konwencjonalna radioterapia, powoduje mniej uszkodzeń zdrowych tkanek, daje mniejsze powikłania (ale u małych dzieci wykonywany jest w znieczuleniu ogólnym). Oczywiście to by generowało kolejne koszty, jednak wydaje się, że przynajmniej jeszcze jeden taki ośrodek – np. w Warszawie – jest niezbędny.

Pieniądze, pieniądze…

Dobra wiadomość jest taka, że dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL, który obejmie wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną – na ten cel wyasygnowano 28 mln zł. „Identyfikacja opcji leczniczych odbędzie się przy użyciu zaawansowanych i ultranowoczesnych narzędzi diagnostyki molekularnej. Leki będą dopasowane do każdego pacjenta indywidualnie, a ich działanie molekularnie ukierunkowane. Będzie to prawdopodobnie najnowocześniejsza metoda leczenia białaczek na świecie. Takie podejście lecznicze ma na celu zwiększenie wyleczalności białaczki u dzieci do ok. 95 proc.” – informowała ABM.

Jak zauważa prof. Styczyński, jednym z problemów systemowych jest to, że programy terapeutyczne traktowane są w ten sam sposób, jak komercyjne badania (a tych, jak w przypadku także innych chorób rzadkich, praktycznie nie ma), co znacznie podraża koszt ich obsługi – te wszystkie rejestracje, ubezpieczenia, raportowania. A postęp dokonuje się właśnie w ramach niekomercyjnych badań. Były już rozmowy z resortem zdrowia, aby wydzielić w ABM jakąś stałą pulę, żeby naukowcy nie byli uzależnieni od konkursów, sponsorów, ciągłego uganiania się za pieniędzmi, ale pewnie na ich rezultaty przyjdzie jeszcze poczekać.

Za pieniędzmi uganiają się także rodzice chorych dzieci – w internecie można znaleźć wiele dramatycznych apeli zrozpaczonych bliskich, którym nowotwór zabija ukochane dziecko. „Choroba nie reaguje na żadne dotychczasowe metody leczenia. Ostatnią szansę na zdrowie daje Marcie terapia CAR-T, z której skorzystała już czwórka dzieci z nawracającą, oporną białaczką. Komórki Marty trafią do laboratorium w Szwajcarii, gdzie zostaną specjalnie przeprogramowane i zostaną z powrotem podanie. Niestety, koszty terapii wynoszą prawie 1,5 mln zł i przerastają możliwości rodziny!” – czytamy na profilu 14-letniej dziewczynki, która przeszła już kosztowne leczenie, miała przeszczep komórek krwiotwórczych, a mimo tego nastąpiła wznowa.

Żadne dziecko nie powinno umrzeć z powodu choroby nowotworowej, zwłaszcza, jeśli istnieją nowatorskie terapie, które można zastosować. Dziś przepływ wiedzy o nowych sposobach leczenia, diagnostyki, następuje błyskawicznie. Jeśli coś wczoraj zostało wynalezione w USA, następnego dnia wie już o tym cały świat, także rodziny pacjentów. I marzą o tym, żeby mogły być one zastosowane także w ich przypadku. – To zrozumiałe. Zresztą z etycznego punktu widzenia zastosowanie czegoś bardziej toksycznego, mniej skutecznego, budzi wątpliwości – uważa prof. Jan Styczyński.

Nie mieszać gruszek z jabłkami

Teraz, kiedy w ramach Narodowej Strategii Onkologicznej wykuwa się ustawa dotycząca Krajowej Sieci Onkologicznej (KSO), warto się zastanowić, jakie miejsce będzie w niej zajmowała onkologia dziecięca, która, jak już powiedziano, jest czymś całkiem innym, niż onkologia dorosłych. Tutaj najistotniejsze wydają się dwie kwestie: ośrodek monitorujący oraz rejestr chorób nowotworowych. W ramach KSO ma powstać krajowy ośrodek monitorujący, będzie nim warszawski Narodowy Instytut Onkologii, w ramach którego działa Krajowy Rejestr Nowotworów. Jednak pytanie brzmi, czy powinien się on zajmować także kwestiami onkologii dziecięcej. Zdaniem krajowego konsultanta ds. onkologii dziecięcej – nie. Specjalistom zajmującym się nowotworami dorosłych brak wiedzy i doświadczenia w kwestii tych chorób u najmłodszych. Uważa, że powinno się utworzyć oddzielną jednostkę – przy konsultancie krajowym i jego zespole, współpracującym z krajowym ośrodkiem monitorującym i resortem zdrowia.

– Nadzór nad jakością opieki w onkologii dziecięcej wynika poniekąd z ustawowych obowiązków konsultanta krajowego – dowodzi prof. Styczyński. Zwraca uwagę na kwestię rejestru, odrębnego dla nowotworów dziecięcych, o co walka trwa już od lat, bez rezultatów. Powinien się on rządzić innymi prawami, niż ten już istniejący, gdyż nowotwory są też całkiem inne. Podaje przykład: nerwiaki zarodkowe mogą występować u dzieci w różnych miejscach, np. w płucach, brzuchu, szyi, ale mimo tego to wciąż będzie ten sam rodzaj nowotworu. Tymczasem w krajowym rejestrze są raportowane jako trzy odrębne rozpoznania. To utrudnia analizę epidemiologiczną, gdyż nie da się porównywać gruszek z jabłkami, albo pomarańczy z kasztanami, choć przecież wszystkie rosną na drzewach.

Pracując nad elementami Narodowej Strategii Onkologicznej, warto wziąć pod uwagę te wszystkie aspekty, mając zwłaszcza na uwadze fakt, że pacjenci wyleczeni w dzieciństwie z choroby nowotworowej mają przed sobą 60–70 lat życia. Trzeba więc zrobić wszystko, żeby było ich jak najwięcej.

Najczęstsze postaci nowotworów dziecięcych (proc.)